Terapia genica con vettore virale derivato da Hiv. Sconfitte due gravi malattie.(v. video)

http://www.telethon.it – La terapia genica messa a punto dai ricercatori del Tiget consiste nella somministrazione alle cellule staminali dei pazienti di una versione corretta del gene che in loro è difettoso, attraverso un vettore virale derivato da Hiv. 

A intuire per primo le potenzialità del virus responsabile dell’Aids nella terapia genica è stato proprio l’attuale direttore del Tiget Luigi Naldini, che nel 1996 ha descritto sulle pagine di Science come uno dei virus più temuti, opportunamente modificato, potesse risultare molto efficiente per trasportare geni all’interno di cellule che normalmente non si replicano, come quelle del sistema nervoso. I vettori virali così ottenuti, chiamati “lentivirali”, conservano soltanto il 10% della sequenza originaria di Hiv, ma mantengono la sua naturale capacità di introdursi nelle cellule e trasferirvi materiale genetico.