LE NOVITA’ DALL’OSSERVATORIO MALATTIE RARE , “O.Ma.R”

OMAR05

 

Malattia di Fabry: diagnosi precoce e giusta terapia per una vita normale
In un quarto di secolo le prospettive di questi malati rari sono state rivoluzionate continua


Acidemia glutarica di tipo I, lo screening neonatale rappresenta una strategia vantaggiosa anche economicamente


Citomegalovirus, in futuro ci sarà un vaccino. Per ora la prevenzione è fondamentale


Tumori Rari

Sindromi mielodisplastiche: più aggressive con le mutazioni driver ’


Cancro colon-retto metastatico: concluso lo studio con lenalidomide


Melanoma, il sì della Commissione Europea per il farmaco ipilimumab


Tumori rari: Baxter International e Cell Therapeutics firmano un accordo d licenza esclusiva per il farmaco pacritiniB


Sindromi mielodisplastiche: primi risultati del trattamento con azaticidina


Farmaci Orfani

Farmaci orfani, un nuovo strumento per valutarne l’evidenza clinica


Narcolessia, risultati positivi per il trattamento con pitolisant


Emofilia, pubblicati i risultati dello studio sul farmaco eloctate


Ipercolesterolemia autosomica dominante, risultati positivi per Alirocumab


Ricerca Scientifica

Polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante: il trattamento si basa sull’uso di immunoglobuline e steroidi


Sindrome di Rett, avviato un consorzio di ricerca: Airett Research Team


Bambini affetti da Anemia Mediterranea: Risonanza Magnetica anche prima dei 10 anni per personalizzare le cure e prevenire i problemi cardiaci


Attualità

Malattie rare, l’importanza dei registri ribadita da due studi internazionali


Malattie rare: secondo il direttore del Cnmr-Iss, occorrono provvedimenti per migliorare la tutela dei pazienti in Italia