Malattia di Fabry: diagnosi precoce e giusta terapia per una vita normale
In un quarto di secolo le prospettive di questi malati rari sono state rivoluzionate continua
Acidemia glutarica di tipo I, lo screening neonatale rappresenta una strategia vantaggiosa anche economicamente
Citomegalovirus, in futuro ci sarà un vaccino. Per ora la prevenzione è fondamentale
Tumori Rari
Sindromi mielodisplastiche: più aggressive con le mutazioni driver
Cancro colon-retto metastatico: concluso lo studio con lenalidomide
Melanoma, il sì della Commissione Europea per il farmaco ipilimumab
Tumori rari: Baxter International e Cell Therapeutics firmano un accordo d licenza esclusiva per il farmaco pacritiniB
Sindromi mielodisplastiche: primi risultati del trattamento con azaticidina
Farmaci Orfani
Farmaci orfani, un nuovo strumento per valutarne l’evidenza clinica
Narcolessia, risultati positivi per il trattamento con pitolisant
Emofilia, pubblicati i risultati dello studio sul farmaco eloctate
Ipercolesterolemia autosomica dominante, risultati positivi per Alirocumab
Ricerca Scientifica
Polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante: il trattamento si basa sull’uso di immunoglobuline e steroidi
Sindrome di Rett, avviato un consorzio di ricerca: Airett Research Team
Bambini affetti da Anemia Mediterranea: Risonanza Magnetica anche prima dei 10 anni per personalizzare le cure e prevenire i problemi cardiaci
Attualità
Malattie rare, l’importanza dei registri ribadita da due studi internazionali
Malattie rare: secondo il direttore del Cnmr-Iss, occorrono provvedimenti per migliorare la tutela dei pazienti in Italia |
Devi effettuare l'accesso per postare un commento.