EMA, IL FARMACO ORFANO “CROFELEMER” OTTIENE UN’ULTERIORE DESIGNAZIONE UTILE ANCHE PER LA MALATTIA DA INCLUSIONI MICROVILLARI (MVID)

Dopo la designazione per la sindrome dell’intestino corto (Short Bowel syndrome – SBS) lo scorso dicembre 2021, Napo Therapeutics ottiene un’altra importante approvazione di status di farmaco orfano di Crofelemer per il trattamento della rarissima malattia da inclusioni microvillari. La condizione, caratterizzata da diarrea secretoria neonatale non trattabile, colpisce i bambini sin dalla nascita condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso terapia parenterale e all’ esposizione a gravi complicazioni.

Milano, 13 ottobre 2022 – L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a Crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica (CDD). La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione dello status di farmaco orfano.

I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicata la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo. Per tale ragione, sono state definiti dall’Unione europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.

Commenta Massimo Mineo, Ceo di Napo Therapeutics: “La designazione di Crofelemer a farmaco orfano per la malattia da inclusioni microvillari (MVID) è un risultato importante per la nostra azienda per raggiungere l’obiettivo di rispondere all’esigenza di migliaia di persone che in tutta Europa aspettano di avere accesso a percorsi terapeutici non invalidanti per affrontare la patologia e poter vivere una vita piena. Crofelemer ha cosi’ ottenuto in meno di un anno due designazioni come farmaco orfano ponendosi come farmaco innovativo nell’ambito delle malattie rare. Il prossimo obiettivo è l’inizio della sperimentazione clinica registrativa, e rendere disponibile quanto prima questo farmaco per i pazienti in attesa di cura”.

Proprio con l’obiettivo di sviluppare e commercializzare in Europa terapie che facciano la differenza nella qualità della vita dei pazienti e per cui non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento, è nata nel 2021 Napo Therapeutics, start-up europea con sede a Milano è guidata da un team di professionisti di lunga esperienza del mondo del BiG Pharma e con approfondita consocenza dell’ambito delle malattie rare e patologie con un forte unmet medical needs.

Napo Therapeutics nasce da Napo Pharmaceuticals, società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, il cui obiettivo è lo sviluppo di prodotti farmaceutici con principi attivi di origine vegetale, dedicati al trattamento di patologie rare e per cui esiste un forte unmet medical need. I farmaci sono pensati per un mercato globale, senza esclusioni, indipendentemente dallo stato sociale o economico di un Paese e rispettando i criteri di sostenibilità ambientale e sociale.

Evidenzia Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics: “I risultati, in termini di riconoscimenti regolatori,che sta raggiungendo Crofelemer, un principio attivo ricavato attraverso le tecniche dell’etnobotanica da una pianta dell’Amazzonia peruviana, dimostrano, ancora una volta, come sia possibile prendersi cura della salute dell’essere umano, anche nell’ambito delle malattie rare, attingendo gli strumenti necessari dalla natura, a cui a nostra volta restituiamo la protezione e il rispetto dell’ecosistema ambientale e sociale in cui operiamo”.